ابتكار علاج جديد لضمور العضلات الشوكي

ويتم تقديم دواء “Zolgensma” للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الشديد، الذي يسبب ضعف العضلات ويؤدي إلى الشلل ومشاكل التنفس، وفقًا لصحيفة “ديلي ميل” البريطانية.

وتمت الموافقة على استخدام العلاج من قبل المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية في بريطانيا، حيث يولد حوالي 65 طفلا سنويا في إنجلترا بالضمور العضلي الشوكي، وهو السبب الجيني الرئيسي للوفاة بين الأطفال.

ويتسبب مرض ضمور العضلات الشوكي في حدوث خلل في جين “SMN1″، والذي يصنع بروتينا أساسيا يُمكّن الأعصاب الشوكية في الحبل الشوكي من التحكم في حركة العضلات.

ويعد الشكل الأكثر خطورة للمرض هو النوع “1 SMA”، والذي يتطور عند الرضّع الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر، مع مخاطر للوفاة قبل سن الثانية بنسبة 90% إذا لم يتم علاجهم.

وأثبتت الدراسات أن عقار “Zolgensma ” يساعد المرضى الذين يعانون من الخلل الجيني على الجلوس والزحف والمشي، كما يساعد الحالات التي تستلزم الوضع على جهاز التنفس الصناعي.

ويستخدم العلاج الوريدي لمرة واحدة ويعتمد على فيروس غير ضار لإيصال نسخة من جين SMN1 والذي يمر في الخلايا العصبية ليحل محل الجين المعيب ويعيد وظيفته الطبيعية، ما يسمح للطفل أن يعيش حياة صحية مع تقليل من أعراض المرض بشكل كبير.

ويأتي الكشف عن العلاج بعد أن حصل الطفل “إدوارد ويليس هول”، البالغ من العمر عاما واحدا على العقار، واتخذ بعد ذلك خطواته الأولى في يناير، في وقت سابق من هذا العام.

وفي الوقت الحالي، سيخضع للعلاج الأطفال الذين لديهم تاريخ عائلي للإصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي فقط.

ومن جانبه، قال لوران سيرفايس، أستاذ الأمراض العصبية والعضلية للأطفال في جامعة أكسفورد: “هناك الكثير من العائلات التي دمرها هذا المرض، لكن لدينا الآن خيارات العلاج”.